FDA批准Rasonque，首个针对胰腺癌RAS通路的口服疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Rasonque，这是一种由Revolution Medicines开发的每日一次的药片，适用于之前接受过治疗的转移性胰腺癌成人患者。该药物显示出中位生存期为13.2个月，而化疗为6.7个月，尽管其上市价格高达39,800美元，供30天使用。

• Rasonque的通用名为daraxonrasib，现已在美国以处方形式提供给某些转移性胰腺癌成人患者。
• 在RASolute 302三期临床试验中，该治疗将死亡风险降低了60%，并延缓了疾病进展。
• Revolution Medicines将其批发定价设定为每月39,800美元，而自付费用将取决于保险和援助计划。

美国食品药品监督管理局批准了Rasonque，这是一种由Revolution Medicines开发的每日一次的口服治疗，适用于转移性胰腺癌成人患者。该药物的通用名为daraxonrasib，现已在美国以处方形式提供，是首个获得批准的旨在广泛攻击此类肿瘤RAS通路的治疗。

该批准基于一项三期临床试验的结果，该试验显示接受Rasonque治疗的患者中位生存期为13.2个月，而接受化疗的患者为6.7个月。该药物还将死亡风险降低了60%，并延缓了疾病进展，尽管专家强调这并不构成对晚期胰腺癌的治愈。

FDA批准了什么，谁可以接受

Rasonque适用于那些在先前治疗后病情进展或不适合标准联合化疗的转移性胰腺癌成人患者。该批准不要求额外的诊断测试，并允许根据患者的RAS突变状态使用该治疗。

这一决定是在与该机构用户费用相关的审查截止日期前大约六个半月作出的。在完全批准之前，FDA已允许Revolution Medicines通过扩展访问计划向符合条件的转移性胰腺癌患者提供daraxonrasib。

路透社报道，在FDA批准该药物时，已有超过2000名患者注册了该计划。该治疗还获得了创新疗法和孤儿药的称号，以及优先审查和国家优先券试点计划的考虑。

FDA代理专员Kyle Diamantas在一份声明中表示，迅速为患者提供重要治疗是该机构的基本职责之一。位于加利福尼亚的Revolution Medicines未立即回应《新闻周刊》周三下午发出的评论请求。

RAS通路与胰腺癌

Rasonque的科学意义与攻击RAS蛋白的历史性困难有关，这些蛋白参与推动肿瘤生长的信号。超过90%的胰腺癌患者存在KRAS的驱动突变，KRAS是RAS基因家族的一员，多年来被认为特别难以用药物阻断。

MD安德森癌症中心的Shubham Pant博士以及该试验的研究员将KRAS比作一颗光滑的球，任何东西都无法附着在上面，因为它会滑落。Daraxonrasib旨在干预RAS的活性形式，这一策略根据发布的结果，扩大了治疗的范围，超越了单一特定突变。

在RASolute 302三期临床试验中，500名接受过治疗的转移性胰腺癌成年人参与了研究。与化疗相比，生存率的差异在2026年美国临床肿瘤学会年会上引起了广泛关注，该会议于5月31日在芝加哥举行。

Dana-Farber癌症研究所Hale家庭胰腺癌研究中心主任、该研究的首席研究员Brian M. Wolpin在全体会议上展示了完整的结果。当他展示每日服用的药物将死亡风险降低60%时，听众给予了超出预期的热烈掌声。

生存率、副作用与期望

这些结果使Rasonque成为已经接受过治疗或无法进行标准化疗组合的患者的一个重要选择。City of Hope橙县的Pashtoon Kasi医生表示，该药物并不是治愈，但他将其描述为目前对这一患者群体最好的替代方案。

在试验中，该治疗与化疗相比，严重副作用较少。常见的不良反应包括皮疹、腹泻、口腔溃疡、恶心、疲劳、呕吐和腹痛，因此使用该药物的决定应考虑每位患者的临床情况。

胰腺癌通常在扩散后被发现，仍然是最致命的肿瘤之一。美国癌症协会估计，2026年美国将有超过52,000人死于这种疾病，这一现实有助于解释对疗法的期待，因为其结果优于试验的对照组。

原始信息中引用的专家指出，达拉克拉西布的成功可能会刺激新的试验，以研究该方法在其他类型肿瘤中的应用。Intermountain Healthcare的胃肠肿瘤学主任Mark Lewis称RAS靶向治疗是一个历史性时刻，而Stematic Labs的联合创始人Samuel Hume则将对结果的掌声形容为他所见过的最令人惊叹的场景之一。

价格、保险与患者获取

Revolution Medicines将Rasonque的批发采购成本定为39,800美元，供给30天的推荐剂量。该金额对应于标价，并不决定每位患者的实际支出，因为最终支付将取决于保险类型、覆盖条件和援助项目的资格。

该公司表示，一些拥有商业保险的患者可能通过共付援助项目支付0美元。由于这是在家中服用的口服疗法，预计通常会纳入Medicare的D部分处方药福利，而不是B部分，后者通常覆盖医生管理的治疗，如输液。

胰腺癌行动网络指出，FDA并不直接决定保险的覆盖范围，尽管该机构的批准通常有助于Medicare和Medicaid覆盖某种药物。然而，保险公司仍然保留对其报销政策和每位患者最终承担的共付额的决定权。

PanCAN的首席科学和医学官Anna Berkenblit警告说，该组织将监测新胰腺癌疗法可能带来的财务影响。她还表示，费用不应成为可能受益于治疗的人的障碍，同时PanCAN通过其患者服务项目提供指导和资源连接。

革命药物公司表示，将通过其ON Path计划来补充这一支持。商业可用性解决了关于何时可以获得Rasonque的疑虑，但有效的获取仍将依赖于医生的处方、保险的批准以及每位患者可用的援助机制。

一项引起公众关注的批准

Daraxonrasib在前美国共和党参议员本·萨斯（Ben Sasse）在《60分钟》节目中描述他在服用该药物时感到疼痛减轻后，获得了公众的关注。他的证词将关于一项实验性治疗的讨论引向更广泛的受众，超出了医学会议和专业圈子。

在沃尔平（Wolpin）演讲期间的反应也在社交媒体上引发了更大的兴趣，掌声的视频达到了数百万次观看。卡西（Kasi）认为，该药物为其他公司打开了大门，并预计可能会有更多关于相同策略在不同肿瘤中的研究。

这一批准并未消除胰腺癌的严重性，也不保证所有患者都能获得相同的益处。其重要性在于提供了一种口服选择，在三期试验中显著提高了生存率，同时迫使医疗系统解决如何为这种标价可能达到每月39,800美元的治疗提供资金。

下一个挑战将是将临床结果转化为持续的获取和适当的医疗跟踪。对于之前接受过治疗的转移性疾病患者，Rasonque增加了一种替代方案，而在研究人员将KRAS描述为几乎滑溜的靶点时，这种替代方案在多年内似乎是不可能的。

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